这一批准是基于LUX-Lung3研究结果，该研究为国际多中心Ⅲ期临床研究，研究入组345例EGFR突变阳性转移性NSCLC患者，2:1比例随机分组分别接受阿法替尼40 mg qd(230例)或培美曲塞+顺铂(115例)，主要研究终点为无进展生存。

结果显示，阿法替尼组无进展生存有显著改善(HR=0.58, 95%CI 0.43~0.78, P<0.001)，阿法替尼组和对照组中位无进展生存期分别为11.1个月和6.9个月。有19外显子缺失突变或21外显子L858R突变的患者中，阿法替尼组和对照组的中位无进展生存期分别为13.6个月和6.9个月。

阿法替尼组和对照组的客观缓解率分别为50.4%和19.1%，不过两组的中位总生存无显著差异。阿法替尼最常见的不良反应包括腹泻、皮疹/痤疮样皮炎、口炎、甲沟炎、皮干、食欲减退、瘙痒。严重不良反应包括可导致肾衰和严重脱水的腹泻、严重皮疹、肺炎和肝脏毒性。阿法替尼推荐剂量为40 mg qd po，直至疾病进展或不可耐受，应在饭前1小时或饭后2小时服药。

LUX-Lung3研究疗效结果和症状控制及生活质量分析同步在线发表于《J Clin Oncol.》杂志(J Clin Oncol. 2013年7月1日在线版)，中国台湾研究者Yang Chih-Hsin为主要研究者。LUX-Lung3研究结果此前由杨教授在2012年ASCO年会上进行了报告。阿法替尼是ErbB受体家族可逆性抑制剂，是新一代酪氨酸激酶抑制剂的第一种代表药物，可对厄洛替尼和吉非替尼耐药的EGFR突变非小细胞肺癌有效。

症状控制和生活质量分析

症状控制和生活质量分析结果显示，阿法替尼一线治疗与化疗相比，咳嗽和呼吸困难等症状控制较好，总体健康状况和生活质量较好。与化疗相比，阿法替尼可显著延长至咳嗽(HR=0.60, 95%CI 0.41~0.87，P=0.007)、呼吸困难(HR=0.68, 95%CI 0.50~0.93，P=0.015)等症状恶化的时间，不过未延长疼痛恶化时间(HR=0.83, 95%CI 0.62~1.10，P=0.19)。阿法替尼组呼吸困难评分有改善的患者比例显著高于化疗组(64% vs. 50%，P=0.010);咳嗽和呼吸困难评分随时间的改变情况，阿法替尼组显著优于化疗组(P均<0.001);总体健康情况/生活质量(P=0.015)、体能(P<0.001)、角色功能(P=0.004)和认知功能(P=0.007)，阿法替尼组均显著优于化疗组。化疗组疲劳和恶心较严重，阿法替尼组腹泻、吞咽困难和口疮较严重(所有P<0.01)。