北京大学肿瘤医院

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最小剂量化疗的口服方案对APL患者安全有效

作者: 来源: 发布时间:2024-02-06

中国香港大学Gill报告,急性早幼粒细胞白血病(APL)患者接受三氧化二砷、全反式维甲酸联合抗坏血酸(AAA)的口服方案治疗,同时不接受或仅接受最小剂量的化疗,3年生存率和无复发生存率均较高。(摘要号157)

新发和复发APL的标准治疗包括静脉应用三氧化二砷和化疗,这需要反复住院并可导致治疗相关的毒性作用。最近有研究表明,三氧化二砷的口服制剂可以发挥同样的作用,且消除或尽量减少了化疗的应用以及可以减少住院治疗、相关费用、不良事件和长期并发症。

为了评估风险适应策略中完全口服剂型的AAA诱导方案的有效性和安全性,并评估口服AAA方案诱导/巩固/维持期间的分子学缓解情况,该项前瞻性多中心研究在2018~2023年纳入117例新发APL患者(包括5例儿童患者),并按照白细胞计数分为标危组(≤10×109/L)和高危组(> 10×109/L)。≥ 65岁的标危患者和高危患者接受AAA诱导,<65岁的高危患者另外接受柔红霉素。达到首次完全缓解(CR1)时,患者接受AAA巩固方案治疗2个周期,随后AAA维持方案治疗12个周期。白细胞计数高的患者(约占30%)接受了为期3天的化疗(该方案被认为是“最小剂量的化疗”)。主要终点为总生存期(OS)和安全性。次要终点为分子学缓解。

结果显示,中位随访29个月(IQR:8~47个月)时,56例(49%)完成了2年的AAA维持治疗。只有1例复发,为AAA维持治疗12个月后的成年患者。分子分析显示PML B2结构域A216V突变赋予了对三氧化二砷的耐药性。1例成人患者在CR1死于治疗无关的消化道出血。

中位随访32个月,3年OS率为99.1%(儿童/青少年为100%;成人为99%)。3年无复发生存率率为97.9%(儿童/青少年为100%;成人为97.9%)。

最初参与该研究的8例患者在接受完整的药物治疗方案前死亡,大多数死于APL导致的脑出血。1例患者在研究过程中死亡,被认为与治疗无关;另1例疾病复发,被认为与一种罕见的基因突变有关,这种突变会导致对三氧化二砷耐药。未见心脏毒性或严重不良事件,最常见的不良事件是轻度头痛和转氨酶水平升高。APL分化综合征发生率超过一半,但均可控。

研究者表示:他们可以最大限度地减少所有风险水平患者的化疗,不仅是低危患者,也包括儿童患者和成人患者。 (编译 何思成)