美国犹他大学Huntsman癌症研究所Colman等报告，在携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变的、复发性3级星形细胞瘤患者中，联用eflornithine对比单用洛莫司汀获得了有临床意义的改善，具体表现在延长了生存期。但该方案对4级肿瘤患者无效，这与其细胞静止作用机制一致。（J Clin Oncol.2025年12月1日在线版）

为了比较复发性3级星形细胞瘤患者中单用洛莫司汀与联用eflornithine时的疗效，该项Ⅲ期、随机、开放标签试验（STELLAR）纳入相关患者，等比分予eflornithine（2.8 g/m²，q8h；用2周停1周方案）联合洛莫司汀（90 mg/m²，q42），或单用洛莫司汀（110 mg/m²，q42），并按照IDH突变、年龄、切除范围和地理位置进行分层。

入组标准：患者年龄≥18岁；患有间变性星形细胞瘤[2016年世界卫生组织（WHO）中枢神经系统肿瘤（CNS）分类（WHO CNS4）]，首次复发发生在放疗联合替莫唑胺治疗6个月后；卡氏评分≥70；影像学未见符合4级胶质母细胞瘤的特征。主要终点为总生存期（OS）。

结果显示，来自8个国家74个中心的343例患者被随机分配，eflornithine联合洛莫司汀组和洛莫司汀单药组患者的中位OS分别为23.4个月和20.3个月（HR=0.94）。

根据2021年WHO CNS5分类与分级的变化，对IDH突变3级星形细胞瘤患者（196例）进行的亚组分析（定义于2024年、揭盲前）显示，eflornithine联合洛莫司汀组和洛莫司汀单药组患者的中位OS分别为34.9个月和23.5个月（HR=0.64），中位无进展生存期分别为15.8个月和7.2个月（HR=0.57）。CNS 4级疾病患者未见差异。

≥3级治疗相关不良事件主要为可逆性骨髓抑制（eflornithine联合洛莫司汀组42%，洛莫司汀单药组29%）和听力损伤（24% vs. 0%）。研究未发现新的安全信号。

（编译 高娟娟）