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儿童ALCL和IMT患者 靶向ALK通路有重要作用

作者： 来源： 发布时间：2017-09-07

美国费城儿童医院Yael P. Mossé等报告，对于复发的间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)、转移或不可切除的炎性肌成纤维细胞瘤(IMT)儿童患者，克唑替尼治疗有持续的强效临床活性，提示ALK通路在这些疾病中具有重要作用。(J Clin Oncol. 2017年8月8日在线版)

ALK基因的融合是儿童ALCL和IMT的主要遗传病变。该研究以诊断时没有已知治愈方案的患者或疾病复发者为研究对象，评估了ALK抑制剂克唑替尼的治疗活性。该研究中包含26例复发/难治的ALK阳性ALCL患者，14例患者为转移的或不可切除的ALK阳性IMT患者，接受一日两次口服克唑替尼治疗。研究终点为药物有效性和安全性。相关性研究对ALCL患者中NPM-ALK融合转录物进行了连续检测。

结果显示，该研究将ALCL患者按接收药物的剂量分为165 mg/m2组(ALCL165)和280 mg/m2组(ALCL280)，两组总缓解率分别为83%和90%。IMT患者(接受100 mg/m2、165 mg/m2和280 mg/m2)治疗的总缓解率为86%。ALCL165组完全缓解率为83%(5/6例)，ALCL280组为80%(16/20例)，IMT患者完全缓解率为36%(5/14例)，部分缓解率分别为0(0/6例)、10%(2/20例)和50%(7/14例)。

中位治疗时间分别为2.79年、0.4年和1.63年，其中12例停止方案治疗而接受了移植治疗。最常见的与药物相关不良反应为中性粒细胞减少，ALCL165组、ALCL280组及IMT组发生率分别为33%、70%和43%。多数ALCL患者治疗期间的NPM-ALK水平降低。 

(编译 黄兰 审校 张清媛)

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