英国研究者Chiesa等报告，在复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中，通用型的、碱基编辑的、抗CD7嵌合抗原受体（BE-CAR7）T细胞可诱导白血病缓解，从而使大多数患者能够成功接受异体造血干细胞移植。（N Engl J Med. 2026; 394: 152-165.）

CD7是复发或难治性ALL嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的理想靶点。此前已有首例人体研究报告了BE-CAR7 T细胞的治疗结果，该BE-CAR7为C→T脱氨介导的、TCRαβ/CD52/CD7三重敲除的制剂。

该项Ⅰ期试验纳入复发或难治性T细胞ALL患儿（≤16岁），先予氟达拉滨、环磷酰胺和alemtuzumab衰竭淋巴细胞，然后给予BE-CAR7 T细胞。有同情救治性（compassionate-use）使用准入途径的成年患者也符合资格。在BE-CAR7 T细胞输注后第28天缓解的患者，随后接受异体造血干细胞移植。主要终点为安全性。次要终点包括缓解期、无病生存期和总生存期。

结果显示，BE-CAR7 T细胞被施用于9例患儿，以及2例有同情救治性使用准入途径的成年患者。淋巴细胞耗竭和BE-CAR7 T细胞输注未导致不可接受的不良事件，所有患者均检测到循环中的CAR7 T细胞。并发症包括1~4级细胞因子释放综合征、短暂性皮疹、多系细胞减少症及机会性感染。

所有患者均在第28天获得了细胞计数未完全恢复的、形态学意义的完全缓解。9例（82%）患者经流式细胞术或聚合酶链式反应分析确认获得深度缓解，得以接受干细胞移植治疗，其中2例量化评估骨髓最小残留病的患者接受了姑息治疗。移植消除了剩余的BE-CAR7 T细胞，并支持供体来源的多系重组。病毒复燃频繁，3例患者在移植后出现有临床意义的病毒相关并发症。

总体而言，接受该试验治疗的11例患者中有7例（64%）在移植后3~36个月内处于持续缓解状态，2例患者有白血病伴CD7表达丧失。 （编译 白婧）