荷兰阿姆斯特丹大学医学中心Korst等报告，在多线治疗失败的、复发和难治性多发性骨髓瘤患者中，iberdomide联合小剂量环磷酰胺和地塞米松（IberCd）方案是一种全口服的有活性的组合方案，且表现出有临床意义的抗瘤活性。该方案为2~4线治疗失败的患者提供了宝贵的治疗选择，且与其他可用方案相比表现优异。[Lancet Haematol. 2026; 13(1): e30-e40.]

iberdomide是一种口服的cereblon E3连接酶调节剂，其对脑蛋白的亲和力高于免疫调节药物，从而提升了直接抗骨髓瘤的活性并增强了免疫刺激效果。为了评估iberdomide联合小剂量环磷酰胺和地塞米松（IberCd）在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和活性，该项前瞻性、单臂、Ⅱ期、开放标签研究（ICON）在荷兰8家医院纳入相关患者，给予iberdomide（1.6 mg/d，d1~21 q28）、小剂量环磷酰胺（50 mg d1~28）和地塞米松（40 mg q7；若患者年龄>75岁，则剂量为20 mg q7），治疗直至病情进展。所有患者每日均接受血栓预防性治疗：口服阿司匹林（80 mg）或口服卡巴匹林钙（100 mg），有静脉血栓栓塞病史的患者仅通过皮下注射低分子量肝素。

入组条件：患者年龄≥18岁；罹患复发难治性的多发性骨髓瘤，且为来那度胺难治性疾病；2~4线治疗失败；WHO体能状态评分为0~2分。主要终点为无进展生存期（PFS）。所有开始治疗的患者均接受活性和安全性评估。

结果显示，2021年2月17日至2023年7月7日，共有61例患者注册并接受了IberCd方案治疗，其中29例（48%）为女性，既往治疗线的中位数为3（2~5），52例（85%）患者为三类药物经治者，27例（44%）为三类药物难治者。50例患者停止治疗，其中39例因病情进展，但全部61例患者均被纳入主要分析集。

中位随访25.4个月（IQR：19.7~31.6个月），中位PFS为17.6个月（95%CI 16.6~19.9个月，单侧检验）。在所有61例患者中，最常见的3~4级不良事件为中性粒细胞减少症（34例次，56%）和感染（21例次，34%）。25例（41%）患者报告了治疗相关的严重不良事件，其中感染最常见（34例次，总的严重不良事件有48例次）。1例（2%）患者死于COVID-19治疗。 （编译 白婧）