武田公司伊沙佐米（恩莱瑞）日前正式获CFDA批准，联合来那度胺和地塞米松成为首个全口服治疗方案，用于治疗已接受过一种治疗的多发性骨髓瘤患者。（自CFDA网站）

伊沙佐米此次获批是基于一项名为TOURMALINE-MM1的Ⅲ期临床试验结果。该项全球研究及中国扩展研究的结果均表明，针对复发和/或难治的多发性骨髓瘤，伊沙佐米与来那度胺和地塞米松的联合治疗（IRd）与安慰剂与来那度胺和地塞米松联合治疗的对照组（Rd）相比，近期快速起效，获得完全缓解及非常好的部分缓解率（≥VGPR）的患者比例高达48.1%。

TOURMALINE-MM1研究中国延展研究数据显示，患者的总生存期显著延长达10个月（25.8个月vs. 15.8个月），无进展生存期显著改善67%（6.7个月vs. 4个月）。在长达23个月的随访时间内，伊沙佐米组（IRd）中获得完全缓解及非常好部分缓解（≥VGPR）的患者比例在持续增加，平均每个疗程的增加率在4.2%。

不良反应轻微且发生率低，伊沙佐米较少产生外周神经病变，3级周围神经病变（PN）发生率仅为2%，未出现4级PN。大部分副反应出现在前6个月内，之后不良反应发生率进一步减少。

伊沙佐米联药使用成为中国首个含有蛋白酶体抑制剂的全口服治疗方案，极大提升患者用药便利性与治疗依从性。2017年底最新修订发布的《中国多发性骨髓瘤诊治指南》已将伊沙佐米联药方案（IRd）列入复发多发性骨髓瘤的推荐治疗方案，伊沙佐米此前获CFDA授予优先审评资格。

（编撰 孙凯）