美国罗切斯特大学Sharma等研究发现，牛磺酸是白血病的关键调节因子，它能促进白血病的发生和进展，牛磺酸补充剂也会促进白血病的进展。（Nature. 2025年5月14日在线版）

研究者分析起源于骨髓造血干细胞恶性转化的髓系白血病时发现，骨髓局部环境中的牛磺酸是促进髓系恶性肿瘤生长的关键调节因子。这类癌细胞会通过牛磺酸转运体摄取骨髓环境中的牛磺酸，进而增强糖酵解代谢，更好地利用葡萄糖为自己产生能量，促进癌细胞生存。细胞和动物模型研究显示，靶向抑制牛磺酸转运体阻止癌细胞摄取牛磺酸，有望抑制这类白血病的发展。

研究者旨在探讨在血液系统肿瘤微环境中，哪些物质与白血病干细胞受体相互作用，促进了白血病的发生发展。通过分析急性髓系白血病（AML）和急变期慢性髓系白血病（bcCML）CD34阳性细胞，与健康供体骨髓CD34阳性造血干/祖细胞（HSPC）在基因表达层面的差异，再确定哪些与AML的不良预后显著相关。最终锁定两个基因，编码牛磺酸受体（TAUT）的基因SLC6A6即为其中一个。

基于患者队列的研究发现，间充质基质细胞（MSC）/骨系细胞会表达牛磺酸合成酶CDO1，这一结果也与小鼠实验相一致。在体外培养MSC时，随着MSC的分化，培养基中牛磺酸的水平确有增加。研究者从白血病小鼠和患者体内获得骨髓来源的MSC，并抑制牛磺酸合成酶的表达；再让这些MSC与白血病细胞共培养。结果发现白血病细胞的成活率显著降低，补充牛磺酸就可逆转这种情况。提示牛磺酸确可促进白血病干细胞的生长和存活。

体内实验显示，特异性敲除小鼠MSC/骨系细胞的牛磺酸合成酶CDO1的编码基因，可让白血病小鼠模型的存活时间延长13.5%。提示白血病微环境产生的牛磺酸至少部分支持了疾病的进展。

体外细胞实验显示，补充牛磺酸可促进小鼠LSC和人AML细胞的增殖。体内实验显示，牛磺酸补充剂可显著加速免疫功能正常小鼠的疾病进展（与对照组相比，补充牛磺酸的小鼠死亡风险高出约3倍），提示牛磺酸可促进白血病的进展。

进一步研究发现，牛磺酸受体TAUT在髓系白血病的发生、自我更新和繁殖过程中发挥重要作用，对人AML的生长至关重要。阻断牛磺酸转运可能对侵袭性髓系白血病有治疗价值。牛磺酸-牛磺酸受体轴通过促进RAG介导的mTOR信号激活，驱动了髓性白血病细胞的糖酵解，进而促进白血病的发生和发展。

适当补充牛磺酸可以维护大脑和心血管健康，缓解肌肉疲劳，增强人体免疫，并且有助于癌症患者减轻化疗副作用。但该研究显示，牛磺酸是髓系恶性肿瘤发生和发展的关键调节因子。

（编译 赵可心）