美国Harold C. Simmons综合癌症中心Laetsch等报告，Tisagenlecleucel输注治疗儿童和青少年复发/难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病(ALL)患者的疗效和安全性被进一步验证。(Lancet Oncol. 2019年10月9日在线版)

为了评估Tisagenlecleucel输注前后患者报告的生活质量，该项全球开放标签的、单臂Ⅱ期研究(ELIANA)自澳大利亚、奥地利、比利时、加拿大、法国、德国、意大利、日本、挪威、西班牙和美国的25家医院入组患者，输注Tisagenlecleucel一次(≤50 kg者的剂量为0.2~5×106，>50 kg者的为0.1~2.5×108)。

入组条件：筛查时年龄至少3岁，初诊时年龄≤21岁;B细胞ALL患者，骨髓复发≥2次、化疗难治、同种异体干细胞移植后复发或其他不适合同种异体干细胞移植的患者。主要终点为缓解率。目前报告的一个预设次要终点为患者报告的生活质量，经PedsQL量表和EQ-5D VAS量表进行测量。

结果显示，2015年4月8日至2017年4月25日，107例患者接受了筛查，入组92例患者，其中75例接受了Tisagenlecleucel治疗，58例8~23岁的患者接受了生活质量分析。基线时，50例(86%)患者已完成PedsQL量表评估，48例(83%)完成了EQ-5D VAS量表评估。

Tisagenlecleucel输注3个月后，所有测量均显示患者报告的生活质量评分获得改善;PedsQL量表评分从基线到3个月时的平均变化为13.3(95%CI 8.9~17.6)，EQ-5D VAS量表的为16.8(95%CI 9.4~24.3)。PedsQL量表总分评估，37例患者中有30例(81%)在第3个月时获得了最小的有临床意义的差异，而EQ-5D VAS量表评估结果为67%(24/36)。

意大利研究者Efficace评论指出，该研究无法从所选衡量标准中获得癌症关键症状的信息，其所反映的仅为一般性的健康和社会心理信息，从而无法透彻了解患者报告的症状负担。鉴于CAR-T细胞疗法的特定毒性特征，建议评估(患者报告)症状性不良事件。不过，该研究所提供的、CAR-T细胞疗法负担的患者报告结局信息仍值得赞誉，虽有一些悬而未决的问题需要进一步阐明，但其结果仍令人鼓舞，并有望激发该领域发起其他高质量的研究。

(编译 刘冬婧)