北京大学肿瘤医院

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KMT2A-r AML患儿 常规化疗联合Gemtuzumab ozogamicin改善结局

作者: 来源: 发布时间:2021-06-20

美国Dana-Farber癌症研究所、波士顿儿童癌症和血液疾病中心Pollard等报告,KMT2A重排(KMT2A-r)的、急性髓系白血病(AML)儿童患者,常规化疗中添加Gemtuzumab ozogamicin(GO)可改善结局,联合造血干细胞移植的巩固治疗进一步改善结局。(J Clin Oncol. 2021年5月 28日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.03048)

为了明确CD33靶向药物GO对KMT2A-r AML儿童患者生存的影响,儿童肿瘤学组试验 AAML0531(NCT01407757)纳入KMT2A-r AML患者,并描述了临床特征,分别分析总体的和转座伴侣高危人群对比非高危人群的5年总生存(OS)率、无事件生存(EFS)率、无病生存(DFS)率和复发风险(RR)。研究者确定了GO对疗效的影响,并描述了基于巩固疗法(造血干细胞移植对比化疗)的结局。

结果显示,入组的1022例患者,其中215例(21%)为KMT2A-r AML患者。5年的EFS率和OS率分别为 38%和58%。对比无GO治疗,GO 治疗的EFS较优(EFS率分别为29%和48%,P=0.003),但OS率相当(53% vs. 63%,P=0.054)。达到完全缓解的KMT2A-r AML患者,GO治疗者的RR相对未接受GO者较低(40% vs. 66%,P=0.001),5年DFS率有改善(57% vs. 33%,P=0.002)。高危亚组和非高危KMT2A-r亚组患者均有GO获益。在造血干细胞移植患者中,既往GO治疗与复发的减少相关(GO治疗者对比无GO治疗者的5年RR分别为28%和73%,P=0.006)。在多变量分析中,GO与EFS的改善、DFS的改善和 RR的降低均独立相关。

(编译 王丹)