不宜或拒绝新辅助化疗的MIBC 戈沙妥珠单抗新辅助治疗安全有效

意大利研究者Necchi等报告，在不宜或拒绝新辅助化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者中，戈沙妥珠单抗（sacituzumab govitecan, SG）7.5 mg/kg新辅助治疗有效，安全性可控，且TROP2作为MIBC的合适靶点。（J Clin Oncol. 2026年5月31日在线版）

为了评估新辅助应用戈沙妥珠单抗继以根治性膀胱切除术在不宜或拒绝新辅助化疗的MIBC患者中的应用，该项Ⅱ期研究（SURE-01）纳入≥18岁的、ECOG PS评分0~1分的、病理确诊cT_2~4aN₀M₀期的此类患者，先予4个周期SG（10 mg/kg d1、8 q21），然后给予根治性膀胱切除术。

主要终点为病理完全缓解（pT₀N₀）率。基线肿瘤样本接受了全转录组分析和全基因组分析。

结果显示，2022年3月至2025年7月，44例患者接受了治疗且可评效。在最初纳入8例患者后，由于发生了2例死亡（其中1例与治疗相关），治疗方案被修订为SG 7.5 mg/kg，并辅以预防中性粒细胞减少症为主的预防措施。5例（13.9%）患者后续发生3~4级治疗相关不良事件。26例（59.1%）为cT_3~4期，20例（45.5%）为变异性组织学。14例（31.8%）拒绝接受根治术，其中12例重复接受膀胱肿瘤经尿道切除术，2例接受主动监测。

中位随访22个月（IQR：15~26个月）。在意向治疗人群中，虽然方案定义的ypT₀N₀率为9.1%（95%CI 2.5%~21.7%），但总体ypT₀N_0~x率为29.5%（95%CI 16.7%~45.2%），且nonluminal亚型患者的ypT₀率更高（对比luminal亚型：46% vs. 14%）。24个月无事件生存（EFS）率为71.4%（95%CI 58%~87.8%），TOP1表达更低患者的EFS更长。 （编译 邹鹏）