比利时Demols等报告的一项随机、双盲、Ⅱ期临床研究REACHIN显示，在经治的转移/不可切除的胆管癌(BTC)患者中，瑞戈非尼的二线或三线治疗显著改善了无进展生存期(PFS)和肿瘤控制。(Ann Oncol. 2020年5月25日在线版 DOI:10.1016/j.annonc.2020.05.018)

一线化疗进展后，对晚期/转移性BTC的临床治疗需求存在高度未满足的情况。瑞戈非尼已在某些接受标准疗法进展的胃肠道肿瘤中证明疗效。

REACHIN是一项多中心、双盲、安慰剂对照的随机Ⅱ期研究，旨在评估瑞戈非尼在吉西他滨/铂类化疗后进展的不可切除/转移性BTC患者中的安全性和有效性。患者被按照1︰1的比例随机分配接受最佳支持治疗，联合瑞戈非尼160 mg(每天一次，连续3周，休息1周)、或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。不允许交叉。主要终点是PFS，次要终点是缓解率、总生存期(OS)和转化分析。

将66例肝内(42例)、肝门周围(6例)或肝外(9例)胆管癌或胆囊癌(9例)的患者随机分组，每个治疗组33例。在24个月的中位随访中，所有患者均进展，6例患者生存。瑞戈非尼组中位治疗持续时间为11.0周(95%CI 6.0~15.9周)，安慰剂组为6.3周(95%CI 3.9~7.0周，P=0.002)。瑞戈非尼组的33例患者中有14例(42%)降低了剂量。

瑞戈非尼组的疾病稳定率为74%(95%CI 59%~90%)，安慰剂为34%(95%CI 18%~51%，P=0.002)。瑞格非尼组的中位PFS为3.0个月(95%CI 2.3~4.9个月)，安慰剂组为1.5个月(95%CI 1.2~2.0个月;HR=0.49，95%CI0.29~0.81，P=0.004)，中位OS分别为5.3个月(95%CI 2.7~10.5个月)和5.1个月(95%CI 3.0~6.4个月，P=0.28)。没有意外/新的安全信号。

(编译 张翔宇)