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骨髓增生异常综合征口服新药获批

发表时间:2020-08-06

    近期,美国FDA批准了日本药企大冢制药全资子公司Astex制药公司的口服固定剂量组合抗癌药Inqovi(cedazuridine/地西他滨,口服C-DEC,ASTX727),用于治疗成人骨髓增生异常综合征(MDS)和慢性粒单核细胞白血病(CMML)。这是成人MDS治疗领域的一个重要进步,这些患者之前需要定期前往医疗机构接受静脉注射地西他滨治疗。

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    FDA相关负责人表示,FDA仍致力于能在新冠病毒疫情期间为患者提供新的治疗选择。这种口服治疗方法,可有效地减少患者去医疗机构就诊的次数。Inqovi为空腹口服,每日一次,一次一片,连续5天,每28天为一个疗程。

    该批准是基于Ⅲ期ASCERTAIN研究结果,该临床试验研究显示Inqovi和需静脉注射的地西他滨有相似的药物浓度。除此之外,大约半数之前依靠静脉注射的患者在8周时间里不再需要注射。Inqovi与地西他滨也有着相似的安全特性。

    服用Inqovi所产生的一些常见的副作用包括疲劳、便秘、出血、肌肉疼痛、口疮、关节疼痛、恶心和发烧伴随着白细胞数量低。Inqovi会对胎儿造成伤害,适龄男性和女性患者都被要求采取有效的避孕措施。

    Inqovi(cedazuridine 100mg/地西他滨 35mg,口服片剂)是由固定剂量的cedazuridine(一种胞苷脱氨酶抑制剂)和地西他滨(一种已获批的抗癌DNA去甲基化剂)组成的一种新的口服组合疗法。其中,cedazuridine组分能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶,避免降解地西他滨,从而使Inqovi能够实现口服给药地西他滨,达到与地西他滨静脉输注同等的暴露当量。

    Inqovi的批准上市,将为MDS和CMML患者带来一种新的治疗选择,减轻他们每月5天的静脉滴注负担。

    Inqovi是美国首个被批准治疗MDS和CMML的口服低甲基化制剂。Inqovi新药申请获得了FDA优先审查,此前,FDA已授予Inqovi治疗MDS和CMML的孤儿药资格。

    (编译 徐静)