美国麻省总医院Worth等报告，Lenvatinib治疗甲状腺未分化癌(ATC)安全性可控，许多不良事件可归因于疾病进展，但单药或并非有效的治疗选择。(J Clin Oncol. 2021年5月7日在线版 DOI: 10.1200/JCO.20.03093)

ATC是一种侵袭性恶性肿瘤，患者预后不良且有效治疗的需求未得到满足，特别是不携带BRAF突变或NTRK/RET融合的患者。Lenvatinib是经美国食品药品监督管理局批准用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌的药物，已有一项小型研究(17例)证明其对ATC有抗瘤活性。

为了进一步评估Lenvatinib在ATC中的应用，该项开放标签的、国际多中心、Ⅱ期研究入组携带≥1个可测量靶病变的ATC患者，给予Lenvatinib 24 mg qd。主要终点为研究者根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率(ORR)和安全性。其他终点包括无进展生存期和总生存期(OS)。

结果显示，因中期分析显示ORR未达到15%的最低阈值，该研究被中止。中期分析集包括先入组的20例患者。全分析集包括所有34例已入组和治疗的患者。在全分析集中，1例获得了部分缓解(ORR=2.9%，95%CI 0.1%~15.3%)。超过一半的可评估患者有肿瘤缩减。3例的肿瘤缩减>30%。

患者中位无进展生存期为2.6个月(95%CI 1.4~2.8个月)，中位OS为3.2个月(95%CI 2.8~8.2个月)。最常见的、治疗相关不良事件为高血压(56%)、食欲下降(29%)、疲劳(29%)和口腔炎(29%)。未见重大的治疗相关出血或治疗相关的5级不良事件。

(编译 王垚松)