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激素难治性或依赖性GVHD JAK抑制剂鲁索替尼或为优选

发表时间:2021-08-23

    德国弗莱堡大学Zeiser等报告,激素难治性或激素依赖性慢性移植物抗宿主病(GVHD),鲁索替尼优于目前可获得的各种选择,但血小板减少症和贫血的发生率也更高。(N Engl J Med. 2021; 385: 228-238. DOI: 10.1056/NEJMoa2033122)

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    GVHD是同种异体干细胞移植的主要并发症,约50%患者的疾病为糖皮质激素难治性或激素依赖性。鲁索替尼是一种Janus激酶(JAK1-JAK2)抑制剂,对糖皮质激素难治性或依赖型慢性GVHD患者有潜在疗效。该项Ⅲ期开放标签的、随机试验入组≥12岁的中度或重度糖皮质激素难治性或依赖性慢性GVHD患者,评估了鲁索替尼的疗效和安全性,剂量为10 mg bid,对照为研究者从10种被认为是可获得的最佳药物清单中的选择(对照组)。主要终点为第24周的总缓解率(完全缓解或部分缓解),关键次要终点为无失败生存期和改良Lee症状量表第24周评分的提高。

    结果显示,鲁索替尼组和对照组分别随机入组患者165例和164例;第24周的总缓解率分别为49.7%和25.6%(OR=2.99,P<0.001),中位的无失败生存期分别为>18.6个月和5.7个月(HR=0.37,P<0.001),症状缓解率分别为24.2%和11.0%(HR=2.62,P=0.001)。24周时最常见(发生率≥10%)的、≥3级不良事件为血小板减少症(15.2% vs. 10.1%)和贫血(12.7% vs. 7.6%)。两组巨细胞病毒感染和复燃率相似。 (编译 王博宇)