美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心Gounder等报告，在转移性脂肪肉瘤患者中，一种靶向p53抑制的在研药物、MDM2-p53拮抗剂BI 907828的疾病控制率高达87.5%。(摘要号3004)

在超过一半的癌症中，P53被错义突变所失活，这有助于逃避细胞周期停滞和细胞凋亡。MDM2蛋白的过表达是p53的潜在灭活剂。为了进一步明确口服BI 907828 在去分化脂肪肉瘤异种移植物中的抗肿瘤活性，该项Ⅰ期试验入组的前96例患者中有49例是晚期脂肪肉瘤患者。

结果显示，32例MDM2扩增的去分化脂肪肉瘤患者中，24例疾病稳定，4例部分缓解，疾病控制率为87.5%。此外，所有15例高分化脂肪肉瘤患者的疾病都得到了控制，其中4例部分缓解。

在48例患者的安全队列中，最常见的3~4级治疗相关不良事件(TRAE)为中性粒细胞减少症(10例)、血小板减少症(9例)、贫血(5例)和恶心(3例)。

目前，剂量扩展队列继续入组，且已经开始在去分化脂肪肉瘤的Ⅱ/Ⅲ期随机研究中与多柔比星对比初始治疗。 (编译 孟贝茜)