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统一的儿童肝母细胞瘤的风险及分期分层系统建立

发表时间:2017-02-09

    美国犹他大学医学院的Rebecka L Meyers等报告的一项研究显示:在对样本进行严格的统计审核后,研究者为儿童肝母细胞瘤这一罕见疾病建立了迄今为止最大的数据库,并创立了一个统一的全球风险分层系统。这一成果为进一步的研究以及前瞻性的国际试验(比如国际儿科肝脏肿瘤试验PHITT)提供了基础。(Lancet Oncol. 2016年11月21日在线版)

    儿童肝母细胞瘤相关研究中,目前主要的4个临床试验所包含的患者样本数量较少且每个试验均采用了不同的分期系统,这限制了对治疗结果的比较评估。为了解决这个问题,研究者组成了一个全球性的协会——儿童肝脏肿瘤国际协会(CHIC),旨在为这一罕见的肿瘤建立一套统一的分期及风险分层系统。

    CHIC的指导委员会主要由4个临床试验组(国际儿童肝脏肿瘤策划组,儿童肿瘤组,德国儿科肿瘤学及血液病学协会和日本儿科肝脏肿瘤研究小组)的领导者组成。该委员会建立了一个可共享的国际数据库,涵盖了25年来8个多中心的肝母细胞癌试验中的1605例儿童的综合数据。经过初步分析,研究者发现预处理疾病(PRETEXT)组最具预后价值的诊断因素包括:年龄小于3岁,3~7岁和8岁及以上;甲胎蛋白(AFP)浓度为100 ng/ml或更低,101~1000 ng/ml之间;还有治疗前发现转移灶(M),肝静脉(V)或者门静脉(P)的侵犯,存在毗邻的肝外肿瘤(E),多原发灶(F),以及肿瘤的自发性破裂(R)。基于既定的预后因素,研究者明确了5种临床群体:PRETEXT Ⅰ/Ⅱ,PRETEXT Ⅲ,PRETEXT Ⅳ,转移组和AFP浓度≤100 ng/ml组。然后研究者将这些因素进行多因素分层分析,再根据结果建立一套新的国际分期系统。

    在每个群体中,研究者确定了结果中最具预测价值的影响因素,并运用引导程序对候选模型的稳定性进行了审核。以临床明确的PRETEXT Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ组作为主干,根据5年无事件生存率和临床适用性建立了一套危险分层的树型模型。最后研究者定义并采用了4种风险级别,分别是极低风险,低风险,较低风险和高风险。