癌症相关静脉血栓栓塞症 依托沙班的预防效果或不劣于达肝素钠
美国俄克拉荷马大学Raskob等报告，预防肿瘤相关静脉血栓栓塞症时，综合考虑血栓复发及大出血事件后，口服依托沙班不劣于皮下注射达肝素钠，依托沙班治疗的血栓复发率更低，但大出血率更高。(N Engl J Med. 2017年12月12日在线版 DOI: 10.1056/NEJMoa1711948)低分子量肝素是癌症相关静脉血栓栓塞症的标准用药，但口服抗凝剂的疗效未知。该项开标签的非劣效性研究入组静脉血栓发病的或有急性发病症状的癌症患者1050例，给予低分子量…
2017-12-19
首个国产PD-1单抗申请上市
12月13日，信达生物提交的信迪单抗注射液的上市申请(CXSS1700038)获CDE承办受理。这是首个提交上市申请的国产PD-1单抗，用于治疗霍奇金淋巴瘤。信迪单抗也是继百时美施贵宝公司Nivolumab之后第2个提交中国上市申请的PD-1/PD-L1类药物。信迪单抗注射液(研发代码为IBI308)，是信达生物开发的抗PD-1单克隆抗体注射液，通过阻断体内PD-1与配体PD-L1的结合，使T细胞发挥正常作用，利用自身免疫将肿瘤细胞消灭。IBI308于2016年9月13日获…
2017-12-19
新发且不宜移植的多发性骨髓瘤 Daratumumab联合MPV方案有效
西班牙研究者Mateos等报告，新发且不宜自体造血干细胞移植的多发性骨髓瘤(MM)患者，添加Daratumumab较单用MVP方案(硼替佐米、马法兰、强的松)可减低疾病进展风险和死亡风险，但含添加Daratumumab后的3~4级感染事件发生率更高。(N Engl J Med. 2017年12月12日在线版 DOI: 10.1056/NEJMoa1714678)硼替佐米、马法兰和强的松联合方案是新发且不宜自体干细胞移植的MM患者的标准治疗方案。为了明确上述方案中添加Daratumumab对复发/难治…
2017-12-19
难治性大B细胞淋巴瘤CAR-T疗法有效
美国MD Anderson癌症中心Neelapu等报告，Axicabtagene ciloleucel(axi-cel)是一种应用自体来源的细胞制备的CAR T细胞，治疗难治性大B细胞淋巴瘤可获得高水平的持续缓解，不良事件包括骨髓抑制、细胞因子释放综合征和神经事件。(N Engl J Med. 2017年12月10日在线版 DOI: 10.1056/NEJMoa1707447)Ⅰ期研究显示，传统治疗失败后，Axicabtagene ciloleucel对难治性大B细胞淋巴瘤仍有效。该项多中心、Ⅱ期研究入组111例DLBCL患者、原发性…
2017-12-19
CAR T细胞对难治性B细胞淋巴瘤有效
美国宾夕法尼亚大学Schuster等报告，治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和滤泡性淋巴瘤(FL)，靶向CD19的CAR-T疗法CTL019有效，持续缓解率较高，部分患者的B细胞和免疫球蛋白水平可恢复。(N Engl J Med. 2017年12月10日在线版 doi: 10.1056/NEJMoa1708566)DLBCL和FL均为难治性疾病，免疫化疗和移植后可复发，患者预后不良。虽然应用靶向CD19的CAR T细胞治疗B细胞淋巴瘤的数据有限，但曾有研究报道其治疗B细胞肿瘤可获得较高的…
2017-12-19
Ⅲ期或Ⅳ期霍奇金淋巴瘤 A+AVD方案与ABVD方案的较量
加拿大英属哥伦比亚癌症中心Connors等报告，初治晚期霍奇金淋巴瘤，添加了Brentuximab vedotin的A+AVD方案优于传统的ABVD方案，可将2年疾病进展、死亡或非完全缓解、后续治疗风险降低4.9%。(N Engl J Med. 2017年12月10日在线版 doi: 10.1056/NEJMoa1708984)研究详情该项开标签、多中心、随机Ⅲ期临床试验入组未经治的Ⅲ期或Ⅳ期经典霍奇金淋巴瘤患者，其中664例接受Brentuximab vedotin、多柔比星、长春花碱和达卡巴嗪(A+AVD方案)，6…
2017-12-19
Letermovir可预防移植后的巨细胞病毒感染
美国Dana-Farber癌症研究所、布莱根妇女医院Marty等报告，异基因造血干细胞移植患者，Letermovir预防性治疗较安慰剂可显著降低有临床意义巨细胞病毒(CMV)感染的风险，且不良反应可接受。(N Engl J Med. 2017年12月6日在线版 doi: 10.1056/NEJMoa1706640)异基因造血干细胞移植后，CMV感染仍是常见的并发症。2014年6月至2016年3月，该项Ⅲ期双盲试验入组≥18岁的CMV血清检测阳性的移植受者，按2︰1的比例随机给予Letermovir或安慰剂(口…
2017-12-19
Eltrombopag在4级血小板减少症中的应用
以色列Tel Aviv大学Mittelman等报告，针对不适合其他治疗或不可换药治疗的急性髓系白血病(AML)患者和晚期骨髓增生异常综合征(MDS)患者，口服血小板生成素受体激动剂Eltrombopag治疗4级血小板减少症或为一种新的选择。(Lancet Hematol. 2017年12月11日在线版)血小板减少症是晚期MDS和AML患者威胁生命的并发症。为了评估Eltrombopag治疗血小板减少症(4级)的效果，ASPIRE研究可分为如下几个阶段：为期8周的开放标签双盲阶段和为期12周…
2017-12-19
Acalabrutinib治疗复发/难治性MCL
美国MD Anderson癌症中心Michael Wang等报告，Acalabrutinib治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)有较高的持续缓解率，提示Acalabrutinib在这类患者治疗中有重大潜力。(Lancet. 2017年12月11日在线版)研究详情Bruton 酪氨酸激酶是套细胞淋巴瘤比较明确的治疗靶点，Acalabrutinib(ACP-196)是一种高选择性Bruton酪氨酸激酶抑制剂。该项开标签Ⅱ期研究(ACE-LY-004)入组124例复发/难治性MCL患者，口服Acalabrutinib(100 mg/d bid)直至疾病…
2017-12-19
遗传性骨髓衰竭患者的胚系突变
法国研究者Bluteau等报告的研究扩展了对遗传性骨髓衰竭(IBMF)综合征分子和临床特征的了解，并揭示了新发现的疾病类型，提示在诊断时运用高通量测序筛查以实现精准医疗可改善患者管理及家庭咨询。(Blood. 2017年11月16日在线版)儿童及青年人的骨髓衰竭(BMF)常被认为具有遗传性，但在很多病例中诊断仍不明确。在医学评价及除外范可尼贫血后，研究者对来自173个家庭的179例可疑遗传学起源但未确诊的BMF患者进行了研究。所有患者均有血…
2017-12-05
