复发或难治性AML患儿 维奈克拉联合大剂量阿糖胞苷或安全有效

美国St Jude儿童研究医院肿瘤科Daniels等报告，在复发或难治性急性髓系白血病（AML）儿童患者中，维奈克拉联合大剂量阿糖胞苷有活性且安全性可接受。（Lancet Haematol. 2026年7月8日在线版）

复发或难治性AML患儿的预后依然较差。为了进一步探究既往剂量递增方案的疗效和毒性情况，该项多中心Ⅰ期研究（VENAML）的剂量扩展队列自美国3家研究医院纳入2~24岁的、骨髓形态学检测原始细胞至少5%或流式细胞术检测原始细胞至少1%的、复发或难治性AML患者，分为A组[第1天剂量减少50%后，口服维奈克拉360 mg/m²（最大600 mg）治疗27天；阿糖胞苷第8~11天每次12小时静脉给药1000 mg/m²/m²，共8次]、B组（在A组方案的基础上第8天同时静脉使用伊达比星12 mg/m²）、C组（在A组方案的基础上使用右雷佐生，或阿扎胞苷75 mg/m² d1~7）接受对应的治疗。

主要终点为确定推荐的Ⅱ期剂量（RP2D），此前已报道。关键次要终点为RP2D下伴有或不伴有血液学恢复的完全缓解率。

结果显示：2017年7月1日至2022年7月22日，共登记61例患者，随后44例患者被纳入并接受RP2D治疗；其中21例（48%）为女性，23例（52%）为男性；A队列22例（50%），B队列15例（34%），C队列7例（16%）。

中位随访时间为5.3年（IQR：4.2~6.3年）。治疗1个周期后，25例（57%，95%CI 41%~72%）患者获得了伴有或不伴有血液学恢复的完全缓解，19例的可测量残留病变为阴性。常见的3~4级不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（23例次，52%）、胃肠道疾病（14例次，32%；包括4例次结肠炎和11例次感染）。研究发现2例次5级不良事件，原因为脓毒症和多器官衰竭。

（编译 戴帆帆）