上海复旦大学附属肿瘤医院章真、李心翔教授等报告的探索性试验显示，TORCH-E研究证实基于免疫治疗的全程新辅助治疗（iTNT）方案在早期低位直肠癌中可实现高完全缓解（CR）率，并通过观察等待和选择性局部切除成功实现器官保留，其效果显著，值得后续随机对照试验进一步验证。（Clin Cancer Res. 2025年10月24日在线版）

对于低位直肠癌，器官保留可减少根治性手术的相关并发症，或为优选方案。iTNT在局部晚期直肠癌中显示出显著的肿瘤退缩效果，并有助于器官保留。本研究评估了iTNT方案（含短程放疗后接受CAPOX化疗及特瑞普利单抗）在早期低位直肠癌中实现器官保留的疗效与安全性。

TORCH-E为一项多中心、单臂Ⅱ期试验，入组肿瘤距肛缘≤5 cm的T_2~3bN₀期直肠腺癌患者。患者接受短程放疗（25 Gy/5 f）后，序贯4周期CAPOX化疗联合特瑞普利单抗。疗效良好者可行观察等待或局部切除。疗效不佳或局部切除后存在高危特征者建议行直肠全系膜切除术。主要终点为CR，包括观察等待中的临床完全缓解（cCR）和病理学完全缓解（pCR）。次要终点包括器官保留率、不良反应及生活质量。

2022年12月至2024年3月，共入组33例患者，其中75.8%为T₃期。iTNT治疗后，16例患者达到cCR并采取观察等待策略；在8例接受局部切除者中均观察到pCR，另有9例中的5例接受直肠全系膜切除术者达到pCR。最常见的3~4级不良反应为血小板减少（27.3%）。中位随访24.1个月后，出现4例局部再生和1例转移性复发。总的CR率为72.7%，器官保留率为60.6%。

中位随访24.1个月后进行疗效评估总结，16例接受等待观察的患者中有14例患者维持cCR状态≥12个月，cCR中位持续时间19.8个月；其余2例患者分别于第11、17个月出现肿瘤再生，均成功行挽救性前切除术；接受局部切除（LE）的8例患者中有2例出现局部复发，均行挽救性腹会阴切除术，1例患者在LE术后7.9个月出现肝寡转移，行肝转移灶切除术，但直肠仍维持cCR；接受初始TME的患者均未出现复发。因此，总体CR率为72.7%（24/33，95%CI 55.8%~84.9%），与预设的45%的历史对照相比，CR率的提升具有统计学显著性（P<0.001）；器官保留率达60.6%（20例，95%CI 43.7%~75.3%）。至末次随访，所有患者均存活。未观察到术后死亡病例。

TORCH-E研究评估了iTNT 作为一种创新的器官保留策略应用于早期低位直肠癌新辅助治疗，可实现高达72.7%的CR率，且治疗依从性高、安全性可控。同时通过“等待观察”（WW）或局部切除（LE）策略实现选择性器官保留，达到60.6%的器官保留率。这些结果表明，iTNT 可以作为根治性手术的可行替代方案，降低治疗相关并发症发生率并改善患者的生活质量。研究团队将进行更长时间的随访，并开展随机对照临床试验以进一步验证。

研究者指出，对于早期低位直肠癌，以往治疗模式都是直接手术。虽然腹腔镜、机器人联合ISR/ TaTME极大提高手术保肛机会，但约80%患者都面临术后肛门功能失调失控。TORCH-E研究有望提供新的治疗模式——实现保器官保功能，从而改变低位直肠癌治疗的临床路径。

（编译 刘洋）