北京大学肿瘤医院

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会议特别报道

同种异体CAR-T临床前研究结果公布

发表时间:2017-11-20

    会上,CRISPR Therapeutics公司首次公开报告了多项基于CRISPR/Cas9基因编辑技术开发的同种异体CAR-T的临床前研究结果。

    CRISPR Therapeutics作为CRISPR领域的三大上市公司之一(Editas、Intellia Therapeutics),是一家致力于为严重疾病提供基因药物的生物制药公司,CRISPR技术先驱Emmanuelle Charpentier为其联合创始人。

    如今的生物医学界,CRISPR技术和CAR-T细胞疗法同样备受瞩目。虽然第一个免疫细胞药物诺华公司Kymriah(Tisagenlecleucel)以及第二种CAR-T疗法Gilead公司(KitePharma)的Yescarta(axicabtagene ciloleucel)接连上市,让整个医药行业对CAR-T疗法的热情持续高涨。但在细胞治疗作为全球制药巨头新宠的大背景下,完全个性化的CAR-T疗法似乎并不能满足广大患者的需求。耗时耗力以及高昂的成本让公司承担不来,患者无福消受。除此之外,自体CAR-T细胞疗法在治疗实体瘤方面,疗效还有待提高。

    因此,将其变成一种规模化的治疗方式,做到off the shelf(即用型产品),突破实体瘤这一壁垒或是所有研究者对新一代CAR-T的期望。

    而利用基因编辑技术CRISPR/Cas9的巨大潜力,可以对CAR-T细胞进行改进,使其能够适应多样化的肿瘤患者。CRISPR与CAR-T的结合,是各生物制药公司跃跃欲试抢占先机的方向。

    CRISPR三大上市公司也早早进入了这一领域,在此次会议上,CRISPR Therapeutics首次公开报告了多项基于CRISPR/Cas9基因编辑技术开发的同种异体CAR-T治疗产品的临床前研究结果。