≤21岁的新发AML患者 脂质体柔红霉素联合阿糖胞苷的诱导效果不及标准方案

美国Dana-Farber癌症研究所Pollard等报告，在AAML1831试验中，脂质体柔红霉素联合阿糖胞苷（CPX-351）对≤21岁的新发急性髓系白血病（AML）患者的诱导效果不如标准柔红霉素/阿糖胞苷（DA）方案，无事件生存期（EFS）差异主要由低危患者的事件来驱动。（J Clin Oncol. 2026年7月24日在线版）

儿童肿瘤学组Ⅲ期临床试验AAML1831评估了CPX-351与标准DA诱导治疗在新发AML儿童及年轻成人中的疗效。研究者们假设在诱导1和诱导2期间使用CPX-351比DA能改善治疗结果。

≤21岁的患者被随机分配接受2个周期的DA诱导（A组）或CPX-351诱导（B组）。所有患者在诱导1期间还接受了gemtuzumab ozogamicin。诱导后化疗根据诱导1结束时的风险分层（EOI1）进行。高危AML患者接受异基因造血干细胞移植（HSCT）巩固治疗，而低危患者仅接受化疗。协议规定的中期分析监测CPX-351诱导的疗效和无效性，对应的主要终点为从入组时算起的EFS。研究者计算无病生存期（DFS），以评估EOI1风险分层的影响。

结果显示，721例符合条件的FLT3野生型AML患者被随机分配到DA组（358例）或CPX-351组（363例）。中期分析显示，由于CPX-351组患者的EFS较差，触发了无效性监测规则，随机分配因此被停止。

从入组时算起，DA组和CPX-351组患者的2年EFS率分别为62.2%和51.2%（P=0.011）。两组中高危AML患者的DFS相当。然而，对于分配到CPX-351组的低危患者，DFS明显更差，累计复发率（CIR）更高；DA组和CPX-351组从EOI1算起的2年DFS率分别为73.8%和57.5%（P=0.001），2年CIR率分别为23.6%和39.9%（P=0.001）。

（编译 陈茹）