复发/难治性LCH患儿 芦沃美替尼极其有效且安全性可控

北京儿童医院血液科Zhang等报告，在复发/难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童中，芦沃美替尼（luvometinib）对任何基因分型患者均疗效显著，且安全性可接受。（Blood Cancer J. 2026年7月29日在线版）

尽管丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路抑制剂已获批用于成人组织细胞瘤，但尚无药物获批用于LCH儿童患者。为了评估MEK1/2抑制剂芦沃美替尼在复发/难治性LCH儿童患者中的疗效和安全性，该项单臂、开放标签的Ⅱ期临床试验于2023年9月21日至2025年2月19日纳入任何基因分型的此类患者给予治疗。

主要终点是由独立审查委员会（IRC）根据正电子发射断层扫描反应标准（PRC）评估的客观缓解率（ORR）。

结果显示，共入组46例患者，中位随访时间为15.1个月（6.0~22.7个月）。在42例被纳入疗效分析的患者中，IRC评估的ORR为90.5%（95%CI 77.4%~97.3%），疾病控制率为95.2%（95%CI 83.8%~99.4%）。根据组织细胞学会评价和治疗指南，研究者评估的ORR为97.8%（95%CI 88.5%~99.9%），12个月无进展生存率为97.8%（95%CI 85.6%~99.7%）。

在无细胞DNA样本中，78.9%（15/19）患者的MAPK通路突变的变异等位基因率转阴。4例（8.7%）患者报告了≥3级的治疗相关不良事件（TRAE），且没有TRAE导致的停药事件。

（编译 邓秋菊）