美国肿瘤临床试验资助基金偏向性研究

美国Fred Hutchinson癌症中心Unger等报告，医药行业资助的癌症临床试验更可能评估单药疗法（77.4% vs. 48.6%），而美国联邦资助试验更可能评估非治疗性干预、多模式治疗策略、降阶疗法以及罕见癌症和儿童患者群体中的疗法。（JAMA Oncol. 2026年8月20日在线版）

医药行业资助者和联邦资助者共同支持着美国大部分癌症临床试验项目的开展。在20世纪90年代以前，联邦资助基本上是癌症临床试验“唯一的选择”，但在20世纪90年代之后，该主要资金来源已经发生了变化，医药产业界的角色大幅扩展，如今已占据支持资金来源的主导地位。

行业资助的临床试验在传统上侧重于治疗开发和监管批准，而联邦资助的临床试验则更专注于解决更广泛的临床和公共卫生问题。然而，这些临床试验之间的差异尚未被系统量化。为了阐明美国联邦资助的与行业资助的癌症临床试验之间的差异，该项比较性研究纳入美国境内开展的、2008~2024年在ClinicalTrials.gov上注册的、干预性癌症临床试验（包括治疗性干预和非治疗性干预），并按照主要资助方分为联邦资助试验或行业资助试验。

主要终点为临床试验特征，包括研究目的、研究阶段、干预类型、降阶设计、聚焦罕见癌症以及患者年龄类别（成人与儿童），并通过卡方检验评估不同资助类型的试验特征差异，使用比值比（OR）及95%置信区间（95%CI）来描述。

结果显示，总体分析了2112项（18.1%）联邦资助试验和9569项（81.9%）行业资助试验。与行业资助试验相比，联邦资助试验使用单药治疗癌症的可能性更低（48.6% vs. 77.4%；OR=0.28，95%CI 0.25~0.31，P<0.001）。相反，联邦资助试验更可能评估非治疗性干预，包括预防（4.7% vs. 1.1%；OR=4.43，95%CI 3.32~5.92，P<0.001）和支持性医疗（2.5% vs. 0.9%；OR=2.92，95%CI 2.02~4.20，P<0.001）。

在用于癌症治疗的试验中，联邦资助试验更可能研究联合用药与生物制剂的多模式治疗方案（19.1% vs. 7.4%；OR=2.98，95%CI 2.58~3.44，P<0.001），以及与放疗（10.5% vs. 1.4%；OR=8.22，95%CI 6.51~10.37，P<0.001）或手术（2.5% vs. 0.2%；OR=14.09，95%CI 7.95~24.98，P<0.001）联合的药物方案和（或）生物制剂方案。联邦资助还与更多使用降阶试验设计（3.1% vs. 0.4%；OR=8.38，95%CI 5.43~12.94，P<0.001）、关注罕见癌症（17.5% vs. 12.1%；OR=1.54，95%CI 1.34~1.77，P<0.001）及儿童患者（16.1% vs. 5.3%；OR=3.43，95%CI 2.93~4.01，P<0.001）的试验相关。

Unger等表示：虽然这两种资金支持方法都是必要且互补的，行业资助研究关注新型治疗药物和监管审批，而联邦资助研究则更关注癌症医疗的整体观；但由业界支持的大量试验也可能导致一系列重要问题。如果行业的主导性越来越大，最终就会减少联邦资助的、研究人员专长的、非药物相关临床试验开展的机会。此外，行业资助研究和联邦资助研究都在争夺同样有限的潜在的试验参与者。随着行业资助癌症临床试验行业份额的增长，联邦资助的份额却趋于停滞，因此临床试验生态系统存在一定的“失衡”。

（编译 韩峰林）