美国科罗拉多大学Pollyea等报告，IDH1/2突变(mut)型急性髓系白血病(AML)患者，维奈托克联合阿扎胞苷一线应用的缓解率高且持久，生存改善显著，细胞遗传学风险并未减轻该方案对IDH1/2mut患者的有利结局。(Clin Cancer Res. 2022年1月19日在线版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-21-3467)

为了评估维奈托克联合阿扎胞苷一线治疗IDH1/2mut AML患者的疗效和安全性，该项分析自Ⅲ期研究(NCT02993523)和Ⅰb期研究(NCT02203773)入组相关数据。入组患者因年龄≥75岁和(或)合并症而不适合强化治疗。方案为口服维奈托克400 mg d1~28，联合阿扎胞苷75 mg/m2 d1~7 q28。

结果显示，维奈托克联合阿扎胞苷组和阿扎胞苷单药组的IDH1/2mut者分别有81例(26%)和28例(22%);两组IDH1/2mut者的复合完全缓解(CRc)率分别为79%和11%，中位缓解持续时间(mDoR)分别为29.5个月和9.5个月，中位总生存期(mOS)分别为24.5个月和6.2个月。两组IDH1/2野生型(WT)患者的CRc率分别为63%和31%，mDoR分别为17.5个月和10.3个月，mOS分别为12.3个月和10.1个月。两组IDH1mut者的CRc率分别为66.7%和9.1%，mOS分别为15.2个月和2.2个月。两组IDH2mut者的CRc分别为86.0%和11.1%，mOS分别为未达到和13.0个月。

维奈托克联合阿扎胞苷治疗细胞遗传学风险不良患者时，IDH1/2 WT AML患者的预后不及IDH1/2mut患者，且无论细胞遗传学风险如何，IDH1/2mut患者的预后均更优(IDH1/2mut者的mOS：标危者为24.5个月，高危者为尚未达到;IDH1/2 WT者的mOS：标危者为19.2个月，高危者为7.4个月)。联合方案未见意外的毒性事件。

(编译 许桂军)