急性髓性白血病和骨髓增生异常综合征

清髓性预处理对比减低强度预处理

美国Fred Hutchinson癌症研究中心Bart L. Scott等报告，在急性骨髓性白血病或骨髓增生异常综合征患者中，骨髓清髓性预处理（MAC）患者的生存虽然好于降低强度预处理（RIC）患者的，但未达统计学意义。RIC患者的治疗相关死亡率较低但复发率较高，而MAC患者的无复发生存具有显著的统计学优势。这些数据支持采用MAC作为上述体质良好患者的标准方案。（J Clin Oncol. 2017年2月13日在线版）

同种异体造血干细胞移植（HCT）的最佳预处理方案强度尚不知晓。研究者们假设：与MAC相比，RIC的较低治疗相关死亡率（TRM）将导致总生存期（OS）的改善。为了验证这一假设，该项Ⅲ期随机试验入组18~65岁，HCT合并症指数≤4、HCT前骨髓原始细胞<5%的急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征患者，随机分配接受MAC（135例）或RIC（137例），然后给予HLA匹配的相关或无关供者的HCT。

主要研究终点是基于意向治疗分析的随机分组后18个月的总生存期（OS），次要研究终点包括无复发生存期（RFS）和治疗相关死亡率（TRM）。

结果显示，计划入选356例；由于RIC方案组对比MAC方案组的复发率分别为48.3%（95%CI 39.6%~56.4%）和13.5%（95%CI 8.3%~19.8%，P<0.001），本研究入组272例患者后便终止。

在18个月时，RIC方案组患者的OS率为67.7%（95%CI 59.1%~74.9%），而MAC方案组患者的OS率为77.5%（95%CI 69.4%~83.7%），率差为9.8%（95%CI -0.8%~20.3%，P=0.07）。RIC方案组患者的TRM为4.4%（95%CI 1.8%~8.9%），而MAC方案组的为15.8%（95%CI 10.2%~22.5%，P=0.002）。RIC方案组患者的RFS率为47.3%（95%CI 38.7%~55.4%），而MAC方案组的为67.8%（95%CI 59.1%~75%，P<0.01）。

（编译 杨宁 王玉娇 审校 侯健）