美国MD Anderson癌症中心Cathy Eng等报告的一项研究（NCI9673）显示，对于转移性肛管鳞状细胞癌（SCCA）患者，Nivolumab单药治疗耐受性良好且有效，因此免疫检查点抑制剂有望成为这一罕见疾病的有力治疗手段。这是首个已完成的针对SCCA免疫治疗的Ⅱ期临床试验。（Lancet Oncol. 2017年2月17日在线版）

SCCA是一种与人乳头瘤病毒（HPV）感染密切相关的罕见恶性肿瘤，目前对该疾病发生转移后的治疗方案尚未有标准推荐。由于肿瘤内HPV癌蛋白可上调免疫检查点相关蛋白表达，如PD-1，从而逃避免疫介导的细胞毒性作用，研究者就此进行了抗PD-1抗体Nivolumab治疗转移性SCCA患者的临床试验。

研究者在美国10家科研中心开展了这项单臂、多中心Ⅱ期临床试验，给予入组的复发或转移性SCCA患者Nivolumab（3 mg/kg，每两周一次）治疗。该试验的主要研究终点为在意向治疗人群中按照RECIST 1.1标准评估的药物反应。数据截止时，该研究仍在进行中，入组患者继续接受治疗。本临床试验已在ClinicalTrials.gov注册，编号为NCT02314169。

研究者筛选了39例患者，共37例入组，并接受了至少一个周期的Nivolumab治疗。其中9例（24%）受试者对药物有反应，包括2例完全缓解，以及7例部分缓解。3级不良事件有贫血（2例），乏力（1例），皮疹（1例）以及甲状腺功能减退（1例）。目前尚无严重不良事件报道。

（审校 杨梦园 朱丽珍 审校 袁瑛）

浙江大学医学院附属第二医院 袁瑛教授述评：

转移性SCCA患者的药物选择性很少，以往基于小于20例患者的小型回顾性研究结果，顺铂联合氟尿嘧啶成为了转移性SCCA患者最常用的治疗方案。本研究发现，Nivolumab在转移性SCCA患者中的客观缓解率达24%，且耐受良好，因此Nivolumab可成为这类患者一个新的选择。本研究还纳入了两例经严格筛选的HIV阳性的患者，这两例患者对Nivolumab耐受良好，且一例病情得到缓解。然而，本研究Nivolumab所用剂量3 mg/kg每两周与推荐的240 mg每两周有区别。本研究也缺乏大多数入组患者的组织，不能进行更深入的研究分析。尽管如此，基于本研究结果，Nivolumab对转移性SCCA患者来说是一个有希望的治疗药物。