法国Lyon-Sud大学附属医院血液科Xavier Thomas等报告的一项随机Ⅱ期试验显示，基于氯法拉滨的巩固化疗（CLARA）可作为首次缓解的年轻急性髓系白血病（AML）患者的新型化疗方案。（J Clin Oncol. 2017年2月21日在线版）

为了评估CLARA与传统大剂量阿糖胞苷疗法（HDAC）对于缓解后年轻AML患者的疗效及安全性，该研究共纳入211例18~59岁的中危或高危AML患者，均获得首次缓解且未寻找到合适的异基因造血干细胞移植（SCT）供体。以上患者被随机分为CLARA组和HDAC组，接受3个疗程的巩固治疗。主要研究终点为无复发生存期（RFS）。由于晚期患者可能会获得合适供体，为避免SCT的混杂作用，事件的风险比（HR）会根据时间依赖性治疗×SCT相互作用的结果进行调整。

结果显示，CLARA组和HDAC组患者2年的RFS率分别为58.5%（95%CI 49%~67%）和46.5%（95%CI 37%~55%）。共有110例患者（每组55例患者）在首次缓解后接受了SCT。依据预设的控制SCT混杂因素的分析方法，在接受SCT之前或缺少SCT供体时，CLARA方案对比HDAC方案的风险比为0.65（95%CI 0.43~0.98，P=0.041）。一项敏感性分析显示，接受SCT的患者在首次缓解后进入SCT期时，CLARA组和HDAC组的2年RFS率分别为53.3%（95%CI 39%~66%）和31.0%（95%CI 19%~43%），风险比为0.63（95%CI 0.41~0.98，P=0.043）。CLARA组的RFS获益可能与较低的累积发病率相关，CLARA组和HDAC组的2年累积发病率分别为33.9%和46.4%，病因特异性风险比为0.61（95%CI 0.40~0.94，P=0.025）。与HDAC治疗周期数相比，CLARA周期数与更高的造血系统毒性作用及非造血系统毒性作用相关。

（编译 律琦 刘家希 审校 王化泉）