目前，诺华的CAR-T细胞药物Kymriah在美国的定价为47.5万美元(一疗程)，Kite的Yescarta定价为37.3万美元。Yescarta获批后2个月的时间里，全美15家医院正式接收病人，等候名单上的200余人里只有5例实际接受了治疗。

实际上，诺华公司Kymriah的定价出来后，很多华尔街投资5人都表示失望，认为47.5万美元的价格定低了，理由是目前骨髓移植的价格近60万美元，根据疗效来看，CAR-T应该高于60万美元。

全球药物的定价策略和形式可以归纳为两类，即官方定价和自由定价。官方定价又可细分为成本加成、利润控制、比较定价、比较加成和药物经济学评价。英国实行利润控制，日本实行比较加成，而美国实施的是自由定价。自由定价是制药公司有对药物定价的绝对控制权，药物的最终价格还是制药公司、零售商、管理机构以及支付方博弈的结果。

Kymriah定出47.5万美元的价格后，很多人为之震惊。诺华公司给出的依据是CAR-T疗法是回输患者改造后的T细胞，类似于同种异体的干细胞骨髓移植，而骨髓移植的治疗花费就在54~80万美元。还有一个依据是英国国家健康与照顾卓越研究院(NICE)对Kymriah的价值评估报告。NICE以当前用于反复发作的白血病标准治疗药物Clofarabine作为对照，对Kymriah和Clofarabine进行了药物经济学的建模和比较。

NICE数据分析显示，Kymriah大大的提高患者的生存时间，平均可有长达11.18年的生活质量校正生命年(QALYs)，而Clofarabine却只有1.11年。根据NICE以往的数据，一个患者对一个QALY增长年，平均会愿意支付5万英镑，即多活一个健康的一年价值5万英镑。算下来，Kymriah价值约在55万英镑。

按Kymriah 47.5万美元的定价，平均一个QALY的花费在42 486美元，而使用Clofarabine的一个QALY花费在57 551美元!比Kymriah还要高出将近15 000美元。这也是为什么也有很多人在47.5万美元定价出来后，觉得定低了。也有血液病专家指出，Kymriah的定价并不贵，当前治疗这类疾病的化疗花费每年就高达10万。

而Kymriah等CAR-T的定价对医疗支付系统带来了冲击，美国联邦医保和医助服务中心(CMS)指出，Kymriah等突破性创新药物的出现，推动了医疗支付系统革新的步伐，保证患者能接受到这些药物的治疗。

患者使用Kymriah时，不是一次性付清47.5万美元。诺华公司与CMS合作建立了患者准入系统，保证患者治疗不被阻挡在治疗费用大门之外;还引入了基于疗效(outcome based)的支付模式。若患者在注射一个月内未显示明显疗效，即83%以外的患者，则患者不需支付费用。有效的患者其47.5万美元也是分次分期、根据疗效进程来支付的。

CAR-T属于很新的技术，因为没有受理过先例，政府和私营医保机构均未制定出针对CAR-T的支付方案。Yescarta 是淋巴瘤的突破性治疗，不过负责开展这一疗法的医院的花费也很高，Gilead给出的Yescarta定价是37.3万美元，医院在治疗患者过程中，除了前期技术引入，还需要后期的药物跟进和医疗照护，由此每例患者花费在100万美元左右。

在大的保险公司可以为患者支付这笔费用之前，很多医院很难选择是否开展治疗接收患者。医保让治疗遇到很大问题，美国的医生表示，不知道账单该寄给谁，而如此高昂的治疗费用的拖欠会影响医院的正常运营。MD Anderson癌症中心采取的办法是让患者签署“若保险公司无法支付，患者本人将承担治疗费用”的办法。

实际上，Kymriah这类疗法属于一次治疗，终身治愈。传统的抗肿瘤药物是多次用药，花费分到每次的治疗上。因此，业界要应对的不单是等CFDA《细胞制品研究与评价技术指导原则》出台获得新药临床批准，还要应对从生产、定价到医保政策、患者都要重新审视和考虑应对。或许可以像房贷一样，用药贷使患者可以付得起天价药物治疗。

与美国疗效定价不同，我国根据成本的定价策略有利于让更多患者有机会得到CAR-T疗法带来的益处。美国两个CAR-T疗法如果进入中国并上市，预计价格会在百万元左右。业界也有声音认为，CAR-T是革命性疗法，但到目前仍只对一小部分患者起作用，还有一个重要问题是，全球医疗系统如何负担如此高昂的单次医疗费用，在成本问题解决之前，CAR-T疗法的影响仍然有限。

(编撰 谢然)