根据FDA药物评估和研究中心(CDER)的数据统计，2019年上半年，FDA总计批准了13款创新药。这一统计并不包括基因和细胞疗法。而FDA生物制剂评估和研究中心(CBER)的数据表明，2019年上半年，FDA还批准了一款基因疗法和一款疫苗。今年获批的新药中有多个“首例”。

首例通过实时肿瘤学审评(RTOR)获批的新分子实体

2018年FDA创新药获批数目能够创纪录，不但是新药研发企业努力的结果，也是FDA锐意改革，加快新药审评速度的结果。而RTOR，是FDA属下肿瘤学卓越中心推出的，帮助加快肿瘤学药物审评速度的一个重要试点项目。这一项目允许FDA在正式申请递交之前获得关键性数据，让审评团队能够更早开始审评过程并且与申请人进行沟通。

这一试点项目已经用于批准多款抗癌疗法扩展适应证。而今年5月，它第一次被用于批准诺华公司开发的Piqray(alpelisib)。使用RTOR和其它FDA推出的新举措，Piqray的获批时间比预计的PDUFA日提前了接近3个月!

将新药以最快的速度交到患者的手中，离不开监管部门的支持和协助，我们期待FDA继续进行监管流程的现代化，为造福更多患者助力。

首例治疗乳腺癌的PI3K抑制剂和首例治疗膀胱癌的个体化疗法

在癌症治疗领域，精准疗法正在逐渐成为新药研发的一个重要方向。去年，靶向NTRK基因融合的Vitrakvi是精准疗法的范例之一。而今年上半年获批的三款抗肿瘤疗法中，有两款创新疗法靶向携带特定基因突变的癌症患者。

上面提到的Piqray是第一款针对携带PIK3CA基因突变的HER2阴性乳腺癌患者的PI3K抑制剂。而4月获批的Balversa(erdafitinib)是针对携带致敏性FGFR3或FGFR2基因突变的膀胱癌患者的FGFR激酶抑制剂。这两款创新疗法都需要患者接受FDA批准的伴随检测，确认患者携带致敏性基因突变。

美国FDA癌症卓越中心主任Richard Pazdur博士表示，我们处在一个精准疗法和个体化疗法日益常见的时代。根据患者的特定基因突变或生物标志物来选择靶向疗法将成为未来治疗的新标准。

(来源 药明康德)