目前，复发性多发性骨髓瘤没有标准治疗方案，其中自体干细胞移植(ASCT)的治疗地位尚不明确。近期发表的一项多中心、随机、开放式、Ⅲ期临床研究表明，对于适合强化治疗的复发性多发性骨髓瘤患者，高剂量马法兰+挽救性ASCT的疗效优于环磷酰胺。研究者认为，该结果可能有助于指导临床治疗策略。(Lancet Oncol.2014年6月17日在线版)

该研究纳入的多发性骨髓瘤患者来自英国51家医疗中心，要求年龄至少18岁、距离前次ASCT到第一次疾病进展或复发的时间至少18个月。在随机分组前，符合条件的患者接受硼替佐米、阿霉素、地塞米松(PAD)诱导治疗，并进行外周血造血干细胞动员和收获。符合条件的患者(有足够的干细胞收获)被随机分配入组(1:1)，接受高剂量马法兰(200 mg/m2)+挽救性ASCT，或口服环磷酰胺(400 mg/m2/周，共12周)。

随机抽样依据首次缓解的持续时间或平台期的时间、PAD再诱导治疗的疗效进行分层。研究主要终点为疾病发生进展的时间，采用意向治疗分析法分析。该研究在ClinicalTrials.gov注册，编号nct00747877，EudraCT编号2006-005890-24。

2008年4月~2012年11月，共有297例患者登记入组，其中293例接受了PAD再诱导治疗。2008年8月~2012年11月，174例患者收获足够的外周血干细胞，随机分配到挽救性ASCT组(n = 89)或环磷酰胺组(n = 85)。中位随访31个月时，挽救性ASCT组的疾病进展中位时间显著长于环磷酰胺组(19个月 vs 11个月，HR=0.36，P<0.0001)。

在PAD、挽救性ASCT和环磷酰胺治疗中，常见(10%的患者)的3~4级不良事件包括：中性粒细胞减少症(PAD组43%，挽救性ASCT组76%，环磷酰胺组13%)，血小板减少(PAD组51%，挽救性ASCT组72%，环磷酰胺组5%)和周围神经病变(PAD组12%，挽救性ASCT组和环磷酰胺组均无)。

(编译 江汇涓 审校 邵宗鸿)