美国斯坦福大学医学院Spunt等报告，治疗前的临床特征可有效预测治疗失败的风险，并可用于非横纹肌软组织肉瘤(NRSTS)年轻患者的风险分层，继而开展风险适应性治疗。大多数低风险患者无需辅助治疗即可治愈，从而避免了已知的远期治疗并发症。中风险和高风险患者的生存仍欠佳，因此需要新的疗法。(Lancet Oncol. 2019年11月27日在线版)

肿瘤的分级、大小、切除潜力和疾病程度均影响儿童NRSTS患者的结局，但尚无风险分层系统，而且标准医疗的定义不明。为了评估年轻NRSTS患者的风险适应性治疗，该项前瞻性研究(ARST0332)根据已知的预后因素开发了一个风险分层系统，自三个国家/地区的159家医院入组患者，每例患者均被分入三个风险组之一和四个治疗组之一。

风险分组：低风险组(非转移性R0或R1切除的低级别肿瘤，或≤5cm R1切除的高级别肿瘤);中风险组(非转移性R0或R1切除的>5 cm的高级别肿瘤，或任何大小或等级的未切除肿瘤);高风险组(转移性肿瘤)。治疗组：手术组，放疗组(55.8 Gy)，放化疗组(化疗和55.8 Gy放疗)，新辅助放化疗组(化疗和45 Gy放疗，然后进行手术，并根据切缘情况进行瘤床加量放疗，继续化疗)。

入组条件：<30岁;Lansky评分(≤16岁者)或Karnofsky评分(>16岁者)至少为50;新发的中度(罕见转移)或恶性软组织肿瘤(除外符合其他儿童肿瘤学小组研究资格的肿瘤类型以及该试验认为不适合该疗法的肿瘤)，恶性周围神经鞘瘤，非转移性和大体切除的隆突性皮肤纤维肉瘤，未分化的肝脏胚胎肉瘤或未分类的恶性软组织肉瘤。主要终点为无事件生存期、总生存期和治疗失败模式。

结果显示，2007年2月5日至2012年2月10日，纳入了550例患者，其中21例被排除;低风险组222例，中风险组227例，高风险组80例;单独手术组205例，放疗组17例，放化疗组111例，新辅助放化疗组196例。

中位随访6.5年(IQR：4.9~7.9年)，低风险组的5年无事件生存率和总生存率分别为88.9%(95%CI 84.0%~93.8%)和96.2%(95%CI 93.2%~99.2%)，中风险组的分别为65.0%(95%CI 58.2%~71.8%)和79.2%(95%CI 73.4%~85.0%)，高风险组的分别为21.2%(95%CI 11.4%~31.1%)和35.5%(95%CI 23.6%~47.4%)。风险分组可预测无事件生存期和总生存期(P<0.0001)。

治疗期间未见毒性所致死亡事件。9例患者发生了意料之外的4级不良事件，其中放化疗组2例，新辅助放化疗组7例，包括3例需要手术的伤口并发症(均为新辅助放化疗组)。

(编译 张晨霞)