会上，北京大学人民医院黄晓军、江倩教授团队报告了由中国本土创新企业亚盛医药自主研发的新型、口服有效的第三代TKI HQP1351治疗既往TKI耐药CML的剂量递增Ⅰ期临床试验的更新数据，报告获“Best of ASH”提名。

研究者指出，国内CML治疗的药物选择较西方发达国家少，目前真正上市的只有伊马替尼、尼洛替尼和达沙替尼，二代TKI如博舒替尼以及三代TKI普纳替尼目前均未在中国上市。尤其是对于耐药或疗效欠佳或进展期的CML患者，三代TKI应该是“刚需”，但国内目前尚缺乏该类药物。HQP1351是由中国本土创新企业亚盛医药自主研发的新型、口服有效的第三代TKI，用于治疗对当前TKI耐药的CML患者，包括具有T315I突变的CML患者。

过去三年中，该Ⅰ期临床试验入组101例患者。患者均是对伊马替尼、尼洛替尼或/和达沙替尼耐药的患者，其中80%以上的患者接受过≥2线TKI治疗。当前的研究结果显示，HQP1351的疗效喜人。

在血液学缓解方面，慢性期CML患者的完全血液学缓解(CHR)率高达95%左右，加速期CML患者CHR率高达85%左右。在细胞遗传学缓解方面，尤其是具有代表性的以及与长期生存明显相关的完全细胞遗传学缓解(CCyR)，慢性期CML患者达60%，急变期CML患者约36%;有超过1/3的患者获得主要分子学缓解(MMR)，意味患者很有希望获得疾病稳定。特别是在伴有高度耐药的T315I突变的患者中，HQP1351显示了卓越的疗效。在CP伴有T315I的患者中，MCyR率达82%，其中CCyR率高达78%。

中位随访时间为12.8个月，很高比例的患者能够有持久的疗效(18个月PFS率：慢性期CML组为94%，急变期CML组为61%)，只有少数患者会疾病进展，但该研究入组的很多患者都是经两种以上TKI药物治疗后耐药的患者，所以HQP1351总体有效性很好。

整体而言，HQP1351的大多数非血液学不良反应轻微，极少发生心血管系统相关的不良事件，且极少数患者会出现3/4级不良事件。血液学毒性方面，较为常见的是血小板减少。虽然约一半的患者发生了3/4级血液学不良事件，但即使是中断治疗的患者，不良事件恢复后，仍可继续HQP1351治疗。基于这些数据，HQP1351在安全性和有效性方面较令人满意。

研究者指出，全世界范围内第三代TKI仅有普纳替尼，虽然大家对普纳替尼的有效性都予以认可，但其安全性仍需进一步考量，或许需要在安全剂量优化方面开展更多探索。从临床需求角度而言，各个国家的患者，对于第三代TKI药物均有需求。而第三代TKI药物的可及性是很多国家共同面临的问题，包括我们国家。中国原创的第三代TKI药物HQP1351，有望为CML患者未被满足的治疗需求，提供更佳的选择。初步的临床研究结果显示了HQP1351令人十分满意的疗效，且在当前有限的随访期中，显示了较好的耐受性。

(编译 贾庆研)